NF1 (神経線維腫症 タイプ1) に併発する"自閉症状" (社交性の欠如) もPAK遮断剤で 治療しうる！

NF1 遺伝子の欠損/機能不全による難病「NF1」には、脳内や皮膚に良性腫瘍がしばしば発生するが、この腫瘍はプロポリスなどのPAK遮断剤で治療しうる。

さて、これらの腫瘍以外に、自閉症に似た「社交性の欠如」が特にNF1の児童にしばしばみられる。 自閉症状はNF腫瘍の発生とは無関係であるが、果してPAK遮断剤で治療しうるのだろうか？ 

典型的な自閉症は別の抗癌遺伝子「Fragile X」の機能不全によって発生するが、この種の自閉症はPAK遮断剤で治療しうることが数年前、MITの利根川進らによって、動物 (マウス) 実験で実証された。

さて、最近、米国のインディアナ大学医学部小児科のグループによって、NF1に伴う自閉症も 「PAK依存性」であることが突き止められた。 PAK遺伝子を欠損したマウスでは、NF1 遺伝子が機能不全を起こしても、腫瘍の発生どころか自閉症状も起こらない(1)。 更に、NF1 遺伝子が欠損したマウスを、PAK遮断試薬 (IPA-3, 医薬ではない) で処理すると、失われた社交性が回復することが判明した。 従って、プロポリスなどのPAK遮断剤によって、NF1の児童の (腫瘍ばかりではなく) 自閉症も治療しうる可能性がある。

参考文献:
1. Molosh AI¹, Johnson PL², Spence JP³, Arendt D⁴, Federici LM⁵, Bernabe C⁶, Janasik SP⁴, Segu ZM⁷, Khanna R⁸, Goswami C⁹, Zhu W⁸, Park SJ¹⁰, Li L⁹, Mechref YS⁷, Clapp DW¹¹, Shekhar A¹². Social learning and amygdala disruptions in Nf1 mice are rescued by blocking p21-activated kinase. Nat Neurosci. 2014; 17(11):1583-90. 

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